利培酮微球注射劑（LY03004），這種用于精神分裂癥或分裂情感性障礙患者治療的藥物，為中國的新藥研制爭了口氣。
近日，綠葉制藥集團宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）確認，該公司研發(fā)的LY03004不需再進(jìn)行任何臨床試驗，可在美國提交新藥申請。
如無(wú)意外，最快兩年內，中國自主研發(fā)的新藥將首次在美國上市。
LY03004“跳級”
多年以來(lái)，美國一直是全球最大、準入最嚴苛的藥品市場(chǎng)，把LY03004的闖關(guān)成功稱(chēng)之為中國制藥史上里程碑式的勝利似乎并不過(guò)分。
根據國際藥品上市通用規則，藥品上市前需要進(jìn)行共計三期的臨床試驗，第一、二期試驗證明藥品的安全性；而證明其療效的第三期臨床試驗，由于試驗規模大、要求高，是決定藥品能否上市的最關(guān)鍵環(huán)節。
LY03004創(chuàng )造的奇跡在于，除了已經(jīng)完成的第一期臨床試驗外，不再需要進(jìn)一步的人體臨床研究，可直接跳過(guò)二期和三期臨床試驗，直接申請在美國上市。
“預計減免的臨床試驗環(huán)節將直接節省4000萬(wàn)美元和2~3年的時(shí)間�！遍L(cháng)效與靶向制劑國家重點(diǎn)實(shí)驗室負責人、綠葉制藥高級副總裁、首席科學(xué)家李又欣接受《第一財經(jīng)日報》記者采訪(fǎng)時(shí)透露。
對長(cháng)期以仿制藥為主的中國制藥行業(yè)來(lái)說(shuō)，LY03004獲得放行的意義在于，有望成為第一款在美獲批上市的中國新藥，并將代表中國制藥企業(yè)，與跨國制藥公司在國際主流市場(chǎng)正面競爭。
過(guò)硬的數據
FDA在美國乃至全球都有巨大的影響，其嚴格的檢測和評估在提供良好保障的同時(shí)也引起不少藥商和食品商的非議。時(shí)至今日，FDA已成為全球食品藥品消費者心中的金剛盾牌。
“我們自己提出了不做第三期臨床，因為根據試驗數據已經(jīng)能很明確地看到這個(gè)藥的療效，三期臨床的意義不大�！崩钣中栏嬖V《第一財經(jīng)日報》記者。
但嚴苛的FDA最初拒絕了綠葉的要求。
“不是因為你來(lái)自中國，就簡(jiǎn)單地認為你的試驗數據還不夠有說(shuō)服力，他們是要充足的數據來(lái)說(shuō)話(huà)�！崩钣中勒f(shuō)，“FDA會(huì )對我們提供的數據進(jìn)行比照，其中還包括很多FDA掌握的不公開(kāi)數據，直到他們認為新藥完美到風(fēng)險極低，并且具有的療效和副作用都能得到證實(shí)時(shí)才可以通過(guò)�！�
今年9月，在綠葉制藥與FDA的會(huì )議上，FDA確認今年早些時(shí)候完成的、由美國108名病人參與的關(guān)鍵性臨床實(shí)驗，足以支持LY03004在美國提交新藥申請，不需要再進(jìn)行任何臨床實(shí)驗。
提交給FDA審查的資料和臨床試驗數據顯示，LY03004在治療精神分裂癥或分裂情感性障礙的過(guò)程中，比起以往的藥物，表現出可以明顯改善口服抗精神病藥物在精神分裂癥患者中普遍存在的用藥依從性，并簡(jiǎn)化精神分裂癥的療程。
優(yōu)勢在哪
世界衛生組織公開(kāi)的數據顯示，全球目前有超過(guò)2100萬(wàn)人受到精神分裂癥的困擾，并且每?jì)擅穹至寻Y患者中有一人從未接受過(guò)治療，這種以中斷思維，影響語(yǔ)言、觀(guān)念和自我認知的疾病正迅速侵襲越來(lái)越多的人群。
美國國立衛生研究院的報告測算，全美保守估計有240萬(wàn)人患有精神分裂癥。而公開(kāi)信息顯示，早在2011年，我國重癥精神病患者就已經(jīng)超過(guò)1600萬(wàn)名，其中住院治療者只有約12萬(wàn)名。
2014年，僅廣西一地錄入系統在冊的重性精神疾病患者就有十萬(wàn)多人，按照每個(gè)病人的不同情況，最長(cháng)的治療需要2~3年，最短的也要3個(gè)多月，每年的治療費用需要三四萬(wàn)元。
全球范圍內，美國強生公司旗下的利培酮是現階段最有效的精神分裂癥藥物，2007年其銷(xiāo)售額達到45.56億美元的高峰，2013年的全球市場(chǎng)規模為13.18億美元。目前市場(chǎng)上的主力劑型是其生產(chǎn)的利培酮長(cháng)效注射（RisperdalConsta），但這種藥物在首次注射后無(wú)法立刻達到血藥濃度，必須隨后輔以口服三周藥物。
“對精神疾病患者來(lái)說(shuō)，讓他們按時(shí)按量服藥并不是一件容易的事，區別于其他的藥物，LY03004每?jì)芍苤恍枰⑸湟淮�，而且首次注射后三周內都不需要再服用口服制劑，能更快地達到穩態(tài)血藥濃度�！崩钣中栏嬖V《第一財經(jīng)日報》記者。
“實(shí)事求是”的闖關(guān)路
目前，全球藥品研發(fā)主要有三個(gè)方向：一是尋找全新分子結構的藥物研發(fā)，這條路需要耗費大量資金和時(shí)間成本，風(fēng)險最高回報也最高；第二種是仿制藥，即在藥品專(zhuān)利期結束后，單純地克隆其分子結構的藥品，屬于低門(mén)檻低風(fēng)險，但利潤空間會(huì )被擠壓，很容易被淘汰；第三種是劑型創(chuàng )新，即新型給藥系統，包括長(cháng)效與靶向制劑的研究。
科學(xué)家出身的李又欣到綠葉制藥后，停掉了一批科研項目�！把邪l(fā)藥品失敗率較高，越早發(fā)現問(wèn)題，越早停掉不合適的項目，損失越少�！崩钣中栏嬖V《第一財經(jīng)日報》記者，長(cháng)效緩釋制劑是他未來(lái)關(guān)注的重點(diǎn)方向。
在他看來(lái)，長(cháng)效緩釋制劑都屬重磅產(chǎn)品，藥品銷(xiāo)售額高，銷(xiāo)售量大，利潤空間遠高于普通劑型。
“目前國內藥企實(shí)力不足以開(kāi)發(fā)全新藥物，但是研發(fā)新制劑相對風(fēng)險較小、費用低、利潤高，值得做�！崩钣中涝诓稍L(fǎng)中表示，國內近幾年上市的一些新制劑藥物銷(xiāo)售量都很大，都是“重磅炸彈”級藥物。
李又欣表示，這樣的研發(fā)路徑，對于我國藥企較小，研發(fā)經(jīng)費少，藥企的創(chuàng )新能力尚需提高的現狀來(lái)說(shuō)，是最“實(shí)事求是”的。
據了解，在此次利培酮微球注射劑新藥申報的過(guò)程中，有一個(gè)100人左右的團隊在為之進(jìn)行努力，其中包括很多熟悉FDA政策、在國際藥品注冊一線(xiàn)的人士。
目前綠葉制藥建成了國內第一個(gè)長(cháng)效和靶向制劑國家重點(diǎn)實(shí)驗室，此次研發(fā)的利培酮微球注射劑即是其中成果之一。
9月29日綠葉制藥發(fā)布的2015年中期報告顯示，截至2015年6月30日，綠葉集團的研發(fā)團隊由285名雇員組成，在中國共獲得277項專(zhuān)利并有55項專(zhuān)利處于申請階段，在海外共獲得102項專(zhuān)利并有79項專(zhuān)利處于申請階段。
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