隨著(zhù)奧巴馬政府精準醫學(xué)計劃的提出，個(gè)性化診斷、基因測序等概念又一次變得炙手可熱。然而，隨著(zhù)技術(shù)的日趨成熟，眾多檢測方法對FDA提出了盡快適應形勢的要求。為了與精準醫學(xué)計劃相呼應，FDA計劃建立一個(gè)名為“精準FDA”（precisionFDA）平臺。最近，著(zhù)名的生物信息學(xué)公司DNAnexus公司與FDA簽訂了第一份合作協(xié)議，可被看做是向前邁出了重要一步。盡管這次協(xié)議涉及的金額可以說(shuō)是少的可憐，僅為85萬(wàn)美元，但是合約雙方都認為這是十分重要的一步。
DNAnexus將要打造的這個(gè)名為“精準FDA”的平臺是一個(gè)為研究人員、新一代測序技術(shù)開(kāi)發(fā)者等提供存放和共享基因信息的云工具。FDA官員Kass-Hout將這一工具比作軟件行業(yè)的常用平臺GitHub，在這里軟件工程師們可以編寫(xiě)并上傳自己的軟件，供他人學(xué)習使用，同時(shí)在這一網(wǎng)站上找到自己需要的程序。與之類(lèi)似的，“精準FDA”平臺將幫助基因測序開(kāi)發(fā)者上傳自己的研究成果，并與其他研究人員共享自己獲得的基因組信息。其他研究團體可以通過(guò)“精準FDA”平臺分享使用、重復和驗證他人的研究成果，并最終對某種特定的研究進(jìn)行可重復性驗證。
這一平臺的誕生意味著(zhù)FDA以一個(gè)較為統一的標準評估以DNA測序為基礎的檢測方法成為了可能。
Kass-Hout同時(shí)強調，FDA并無(wú)意將“精準FDA”平臺作為現有管理體系的一部分，而是要通過(guò)吸引眾多基因檢測方法開(kāi)發(fā)者的方式將制定游戲規則的權利交給所有開(kāi)發(fā)者。FDA設想，通過(guò)該平臺共享基因數據后，來(lái)自世界各地的研究人員將可以更好地判斷哪種測試方法是最有效的，而FDA也可以根據這一結果對未來(lái)診斷方法開(kāi)發(fā)進(jìn)行更高效的管理。
現有的眾多分子診斷方法，都是基于實(shí)驗室條件下開(kāi)發(fā)的，經(jīng)常是各不相同。這也為臨床應用造成了一系列問(wèn)題。例如如何來(lái)利用這些測序結果來(lái)判斷一個(gè)癌癥患者適不適合進(jìn)行化療？攜帶有某個(gè)乳腺癌突變基因的患者是否要接受預防性手術(shù)？公司如何開(kāi)展臨床研究，并最終說(shuō)服FDA以證明其結果的有效性？這些都亟需業(yè)界能夠提供一個(gè)統一有效的管理標準。
事實(shí)上，早在數年前FDA就已經(jīng)預見(jiàn)到以DNA測序為基礎的分子診斷的蓬勃發(fā)展需要FDA相適應的改變管理方法，并向美國國會(huì )申請進(jìn)行相應調整。然而美國國會(huì )的一些議員擔心這種擴大FDA職能的做法可能會(huì )造成行政機構的權力過(guò)大并導致這些創(chuàng )新型診斷方法通過(guò)審批所花費的金錢(qián)和時(shí)間成本大大增加。而如今，“精準FDA”平臺的建立有望解決這一問(wèn)題。
DNAnexus公司的Omar Serang則希望未來(lái)這一平臺能夠達到兩種效果。第一，越來(lái)越多的基因診斷開(kāi)發(fā)者參與進(jìn)來(lái)，使得平臺中出現越來(lái)越多更好的標準基因組信息。眾多開(kāi)發(fā)者可以通過(guò)比對患者基因數據和這些標準基因組信息來(lái)確定某種基因的突變型。第二，通過(guò)基因數據的共享，來(lái)自世界各地的研究人員將可以反復檢驗某種方法所提供的結果是否可靠，并最終形成一個(gè)大家公認的“金標準”。
不過(guò)，Omar Serang同時(shí)也承認，在開(kāi)發(fā)“精準FDA”平臺中也面臨著(zhù)極大挑戰。其一是如何說(shuō)服眾多的開(kāi)發(fā)者認同這一計劃，因為沒(méi)有開(kāi)發(fā)者參與的“精準FDA”平臺無(wú)異于一個(gè)廢物；其二是如何盡快完成平臺架構，并于明年推出首個(gè)測試版本。
如今，分子診斷已經(jīng)成為生物醫藥產(chǎn)業(yè)不可逆轉的趨勢。個(gè)性化診斷將使個(gè)性化醫療真正成為現實(shí)。而FDA的未雨綢繆無(wú)疑是為這一領(lǐng)域的健康發(fā)展上了一個(gè)保險。
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