哈佛醫學(xué)院基因治療項目主任Richard C. Mulligan博士和Fred Hutchinson癌癥研究中心A. Dusty Miller博士，因其在基因轉移技術(shù)方面的開(kāi)拓性工作，獲得了《Human Gene Therapy》期刊頒發(fā)的先鋒獎。為慶祝25周年紀念，《Human Gene Therapy》每月發(fā)布一篇由細胞和基因治療領(lǐng)域的先驅者所寫(xiě)的先鋒視角（Pioneer Perspective）。Mulligan和Miller博士所寫(xiě)的Pioneer Perspective最近在《Human Gene Therapy》網(wǎng)站免費可獲取。生物通 www.ebiotrade.com
Mulligan博士在麻省理工學(xué)院（MIT）讀本科期間，對基因轉移技術(shù)和基因療法產(chǎn)生了興趣。在斯坦福大學(xué)讀研究生期間，他和他的同事首次開(kāi)發(fā)了一些以DNA為基礎的載體，用可選標記來(lái)穩定地轉染細胞。他相信，病毒載體，特別是來(lái)自逆轉錄病毒的特定載體，可以穩定地把基因導入多種細胞類(lèi)型，Mulligan在麻省理工學(xué)院從事博士后研究期間，發(fā)表了一系列的研究成果。在他題為“Development of Gene Transfer Technology”的Pioneer Perspective中，他熱情地介紹了成功開(kāi)發(fā)的第一個(gè)“無(wú)輔助缺陷型逆轉錄病毒載體”生產(chǎn)系統。
Mulligan博士漫長(cháng)的職業(yè)生涯都是在學(xué)術(shù)研究和轉化研究，改善基因轉移技術(shù)，將基于逆轉錄病毒載體的基因治療策略轉化為臨床試驗。Mulligan在MIT時(shí)創(chuàng )立了基因治療公司Somatix Therapy Corp并作為首席科學(xué)官，此后他將其實(shí)驗室搬到哈佛，在那里他一直致力于轉化基因治療活動(dòng)，開(kāi)發(fā)適用于臨床使用的載體和試劑。生物通 www.ebiotrade.com
在Dusty Miller的Pioneer Perspective“Retroviral Vectors: From Cancer Viruses to Therapeutic Tools”中，他介紹了工程學(xué)和數學(xué)本科教育背景如何鼓舞他專(zhuān)注于生物學(xué)研究，并在斯坦福大學(xué)完成了藥理學(xué)博士學(xué)位。Miller對逆轉錄病毒的研究開(kāi)始于他在索爾克研究所做博士后期間，在那里他和同事們證實(shí)了逆轉錄病毒基因轉移后進(jìn)行適當基因調控的可行性。1984年他在Fred Hutchinson癌癥研究中心尋得教職職位，在那里開(kāi)展早期的基因治療工作。Miller博士介紹了他研究的演變，首先開(kāi)發(fā)了一種強大的系統，用于生產(chǎn)高濃度的輔助型無(wú)病毒逆轉錄病毒載體，在來(lái)自多個(gè)物種（包括人類(lèi)）的細胞中轉移和表達各種不同的基因。
逆轉錄病毒用于人類(lèi)遺傳疾病治療的臨床實(shí)用性后來(lái)得以證明，Miller博士希望，繼續改善技術(shù)和流程，克服監管方面的挑戰，降低治療費用，使基因治療在未來(lái)具有廣闊的應用前景。相關(guān)閱讀：Nature Medicine：最新纖維化基因治療方法。生物通 www.ebiotrade.com
《Human Gene Therapy》主編、賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫學(xué)院病理學(xué)系人類(lèi)基因組基因治療項目主任James M. Wilson博士說(shuō)：“這些先驅者，通過(guò)為基因工程細胞開(kāi)發(fā)逆轉錄病毒載體，從本質(zhì)上創(chuàng )造了基因治療領(lǐng)域，他們的遺產(chǎn)遠遠超出了他們?yōu)樵擃I(lǐng)域做出的開(kāi)創(chuàng )性科學(xué)貢獻。他們真正的遺產(chǎn)是他們培育的下一代科學(xué)家，其中有許多人如今已經(jīng)成為這個(gè)領(lǐng)域的領(lǐng)導者�！�
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